求职简历模板

注册

 

发新话题 回复该主题

泓森研发罕见病从不罕见间质性膀胱炎及 [复制链接]

1#
什么是罕见病?

罕见病(RareDisease),是指流行率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重性疾病,常危及生命。国际确认的罕见病有七千多种,约占人类疾病的10%。

因罕见病患病人数少、缺医少药且往往病情严重,所以也被称为孤儿病(orphandisease),治疗罕见病的药物也被称为孤儿药(orphandrug)。

就像我们之前给大家介绍过的“尿素循环障碍”,还有针对它的治疗药物“苯丁酸钠”正是这里的“罕见病“和“孤儿药”。

关于各国/地区对罕见病的定义

美国年通过的《罕见病法案》将罕见病定义为在美国患病人数低于20万人,或患病率低于1/的疾病或病变。

日本对于罕见病的法律定义为在日本患病人数低于5万人,或患病率低于1/的疾病。

欧盟对罕见病的定义是危及生命或慢性渐进性疾病等患病率低于1/,需要特殊手段干预的疾病。

中国目前尚无罕见病官方定义。

中国罕见病面临的困境

罕见病医学研究、诊疗水平低下。

病人药物可及性程度低。

罕见病社会保障*策缺失。

病友家庭社会援助缺失。

全国有近千万的患者人数,患者及家庭普遍贫困。

患者在教育、就业、婚恋层面面临普遍的排斥和歧视。

社会宣传和公众认知不足。

数据显示,目前已知的多种罕见病中,有对应治疗的“孤儿药”不超过种;在我国,这种“孤儿药”只有不到20%上市,可用药数量不足美国的4%。

2月29日为国际罕见病日,特别定在这样一个四年才出现一次的日子也恰好符合这种疾病罕见的特点。今年的2月29日是第九个罕见病日。

今天,我们再给大家介绍一种罕见病,相比尿素循环障碍等其他的遗传疾病,这种疾病属于一种少见的自身免疫性特殊类型疾病,发生率要更高,但是病情缓和的多,也并不致命。

膀胱疼痛综合症BPS/间质性膀胱炎(IC—interstitialcystitis)

它是一种非细菌性的累及膀胱全层的慢性炎性疾病,先后由Knorr()和Hunner()报道。女性多见,男女患病比例约为1∶10。患病年龄在30~70岁之间,高峰30~50岁。美国现有45万例患者,并设有IC协会专门研究、治疗与协助IC病人。我国无确切数据,较少见,可能与误诊误治有关。好发于40岁左右的妇女,25%小于30岁,18岁以下则罕见。

临床表现:中年妇女常见。有慢性、进行性的日夜尿频。耻骨上区疼痛,尤以膀胱充盈时为明显,有时可有尿道或会阴部疼痛,排尿后得到缓解。有的甚至有性交疼痛,部分患者有过敏性疾患史。症状多持续1年以上,会造成患者精神上焦虑,抑郁,生活质量严重受损。

此疾病发现一百多年来,医学界仍然没有找到确切的发病机制,因此相应的治疗也停止在缓解症状的“治标”这一层。因为现今国内罕见病存在的困境,国内患者目前面对的就是:供膀胱灌注类药物选择性少,治疗效果不佳,患者难以达到满意治疗效果的问题,效果稍微好的进口药物(如透明质酸钠无菌溶液,50ml单瓶售价为元人民币)价格又过于昂贵,不利于患者的持续治疗。

二甲基亚砜冲洗液(由广东泓森医药申报注册)

配合口服治疗药物,二甲基亚砜作为FDA唯一一个推荐用于膀胱灌注治疗IC的药物,更能受到国内医生的信赖,国内首仿药价格也明显有一定的优势。国外的二甲基亚砜冲洗液已经应用了30年之久,临床证明具有安全有效性,是治疗间质性膀胱炎的有效手段。我国人口基数众多,这类患者的潜在人数不可预估,而国内间质性膀胱炎尚未有任何明确适应症药物对症治疗,所以国产首仿对这种药物的引进势必会给国内潜在患者带来更大的获益,更能促进国内对间质性膀胱炎的研究进展。

·end·

泓森医药

做最受欢迎的药品服务商

分享 转发
TOP
发新话题 回复该主题